Ваш браузер устарел. Рекомендуем обновить его до последней версии.

Яндекс.Метрика

Орфанные препараты

 

Как следует из ч. 1 ст. 44 ФЗ РФ № 323 от 21.11.2011 «Об основах...», где сказано, что редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения.

Согласно ч. 9 ст. 83 ФЗ РФ № 323 от 21.11.2011 «Об основах...» обеспечение граждан зарегистрированными в установленном порядке на территории Российской Федерации лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных вперечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности (за исключением заболеваний, указанных в пункте 2 части 1 статьи 15 названного Федерального закона), осуществляется за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации.

Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, установлен Постановлением Правительства РФ от 26.04.2012 N 4031.

 

 

Код заболевания*

1.

Гемолитико-уремический синдром

D59.3

2.

Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы-Микели)

D59.5

3.

Апластическая анемия неуточненная

D61.9

4.

Наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра)

D68.2

5.

Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса)

D69.3

6.

Дефект в системе комплемента

D84.1

7.

Преждевременная половая зрелость центрального происхождения

Е22.8

8.

Нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии)

Е70.0Е70.1

9.

Тирозинемия

Е70.2

10.

Болезнь "кленового сиропа"

Е71.0

11.

Другие виды нарушений обмена аминокислот
с разветвленной цепью (изовалериановая ацидемия, метилмалоновая ацидемия, пропионовая ацидемия)

Е71.1

12.

Нарушения обмена жирных кислот

Е71.3

13.

Гомоцистинурия

Е72.1

14.

Глютарикацидурия

Е72.3

15.

Галактоземия

Е74.2

16.

Другие сфинголипидозы:
болезнь Фабри (Фабри-Андерсона), Нимана-Пика

Е75.2

17.

Мукополисахаридоз, тип I

Е76.0

18.

Мукополисахаридоз, тип II

Е76.1

19.

Мукополисахаридоз, тип VI

Е76.2

20.

Острая перемежающая (печеночная) порфирия

Е80.2

21.

Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона)

Е83.0

22.

Незавершенный остеогенез

Q78.0

23.

Легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная)

I27.0

24.

Юношеский артрит с системным началом

М08.2



Возьмем, к примеру, легочную гипертензию.

В Международной классификации болезней 10-го пересмотра в Разделе «IX Болезни системы кровообращения отражены заболевания:

I27 Другие формы легочно-сердечной недостаточности

I27.0 Первичная легочная гипертензия

 

Но, как мы видим, в Постановлении Правительства РФ немного другая формулировка диагноза, хотя код МКБ тот же. Поэтому нужно провести некоторые уточнения.

По материалам ВОЗ легочная гипертензия проявляется в виде высокого кровяного давления в легочных артериях. Как начинается эта болезнь, не всегда ясно, однако артерии сужаются и пространство для циркуляции крови уменьшается. Со временем некоторые артерии могут отвердеть и полностью заблокироваться. При сужении легочных артерий правая половина сердца работает с большей нагрузкой, прокачивая кровь через легкие. Со временем сердечная мышца слабеет и утрачивает способность прогонять достаточно крови для удовлетворения потребностей организма. Из-за дополнительного стресса сердце увеличивается в размерах и утрачивает пластичность. Сердечная недостаточность является одной из наиболее распространенных причин смерти людей с легочной гипертензией2.

Распространенность легочной артериальной гипертензии составляет 15-25 случаев на 1 млн. населения. Первичная (идиопатическая) легочная гипертензия (39,2% всех случаев ЛАГ) больше распространена у женщин по сравнению с мужчинами (1,7:1), средний возраст пациентов составляет 37 лет. Семейная легочная гипертензия встречается в 3,9% ЛАГ. Легочная гипертензия, ассоциированная с системными заболеваниями соединительной ткани (преимущественно с системным склерозом), составляет 11,3%, с портальной гипертензией – 10,4%, применением аноректических препаратов – 9,5%, с ВИЧ-инфекцией – 6,2% случаев3.

По частоте распространенности среди всех видов ЛГ хроническая тромбоэмболическая легочная гипертензия (ХТЛГ) занимает последнее место. ХТЛГ развивается у 3 пациентов из 100, перенесших ТЭЛА (около 20 случаев на 1 млн населения), однако в 30%, а по другим данным, в 40% случаев ХТЛГ развивается у пациентов с асимптомным венозным тромбоэмболизмом.4

Таким образом, в целом легочная гипертензия и по отдельности каждая входящая в нее нозологическая форма относится к категории орфанных заболеваний, но можно ли так получить любой препарат?

Например, имеются показания5 к применению препарата В.:

Лечение среднетяжелой и тяжелой стадии легочной гипертензии в следующих случаях:

  1. идиопатическая (первичная) артериальная легочная гипертензия, семейная артериальная легочная гипертензия;

  2. артериальная легочная гипертензия, обусловленная заболеванием соединительной ткани или действием лекарственных средств или токсинов;

  3. легочная гипертензия вследствие хронических тромбозов и/или эмболий легочной артерии при отсутствии возможности хирургического лечения.

 

Получается, что первое показание однозначно подпадает под действие вышеуказанного Постановления Правительства, а вот остальные два — не очевидно, поскольку имеют другие названия заболеваний, и еще нужно доказать, что они подпадают под действие указанного постановления.

Тогда гражданам с этими двумя диагнозами, и нуждающимися в препарате В. придется искать иные правовые основания для получения необходимого лекарства бесплатно.

1Постановление Правительства РФ от 26.04.2012 N 403 (ред. от 04.09.2012) "О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента" (вместе с "Правилами ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента")

 

5http://grls.rosminzdrav.ru/grls.aspx?s=вентавис

О праве на лекарство в программе "Отражение"

Из-за дорогостоящих льготных лекарств регионы сегодня ведут с пациентами войну в прямом смысле

31 Августа 2016 г.

Действительно ли для большинства россиян стоимость медикаментов стала неподъемной? (80% говорят, что цена - барьер). И как можно решить проблему доступности лекарств? В студии программы "Отражение" Президент "Лиги защитников пациентов", эксперт РАН, член Экспертного совета при Правительстве РФ Александр Саверский.