Орфанные препараты
Как следует из ч. 1 ст. 44 ФЗ РФ № 323 от 21.11.2011 «Об основах...», где сказано, что редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения.
Согласно ч. 9 ст. 83 ФЗ РФ № 323 от 21.11.2011 «Об основах...» обеспечение граждан зарегистрированными в установленном порядке на территории Российской Федерации лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных вперечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности (за исключением заболеваний, указанных в пункте 2 части 1 статьи 15 названного Федерального закона), осуществляется за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации.
Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, установлен Постановлением Правительства РФ от 26.04.2012 N 4031.
|
|
Код заболевания* |
Наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта-Прауэра) |
||
Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) |
||
Нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии) |
||
Другие виды нарушений обмена аминокислот |
||
Другие сфинголипидозы: |
||
Легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная) |
||
Возьмем, к примеру, легочную гипертензию.
В Международной классификации болезней 10-го пересмотра в Разделе «IX Болезни системы кровообращения отражены” заболевания:
I27 Другие формы легочно-сердечной недостаточности
I27.0 Первичная легочная гипертензия
Но, как мы видим, в Постановлении Правительства РФ немного другая формулировка диагноза, хотя код МКБ тот же. Поэтому нужно провести некоторые уточнения.
По материалам ВОЗ легочная гипертензия проявляется в виде высокого кровяного давления в легочных артериях. Как начинается эта болезнь, не всегда ясно, однако артерии сужаются и пространство для циркуляции крови уменьшается. Со временем некоторые артерии могут отвердеть и полностью заблокироваться. При сужении легочных артерий правая половина сердца работает с большей нагрузкой, прокачивая кровь через легкие. Со временем сердечная мышца слабеет и утрачивает способность прогонять достаточно крови для удовлетворения потребностей организма. Из-за дополнительного стресса сердце увеличивается в размерах и утрачивает пластичность. Сердечная недостаточность является одной из наиболее распространенных причин смерти людей с легочной гипертензией2.
Распространенность легочной артериальной гипертензии составляет 15-25 случаев на 1 млн. населения. Первичная (идиопатическая) легочная гипертензия (39,2% всех случаев ЛАГ) больше распространена у женщин по сравнению с мужчинами (1,7:1), средний возраст пациентов составляет 37 лет. Семейная легочная гипертензия встречается в 3,9% ЛАГ. Легочная гипертензия, ассоциированная с системными заболеваниями соединительной ткани (преимущественно с системным склерозом), составляет 11,3%, с портальной гипертензией – 10,4%, применением аноректических препаратов – 9,5%, с ВИЧ-инфекцией – 6,2% случаев3.
По частоте распространенности среди всех видов ЛГ хроническая тромбоэмболическая легочная гипертензия (ХТЛГ) занимает последнее место. ХТЛГ развивается у 3 пациентов из 100, перенесших ТЭЛА (около 20 случаев на 1 млн населения), однако в 30%, а по другим данным, в 40% случаев ХТЛГ развивается у пациентов с асимптомным венозным тромбоэмболизмом.4
Таким образом, в целом легочная гипертензия и по отдельности каждая входящая в нее нозологическая форма относится к категории орфанных заболеваний, но можно ли так получить любой препарат?
Например, имеются показания5 к применению препарата В.:
Лечение среднетяжелой и тяжелой стадии легочной гипертензии в следующих случаях:
-
идиопатическая (первичная) артериальная легочная гипертензия, семейная артериальная легочная гипертензия;
-
артериальная легочная гипертензия, обусловленная заболеванием соединительной ткани или действием лекарственных средств или токсинов;
-
легочная гипертензия вследствие хронических тромбозов и/или эмболий легочной артерии при отсутствии возможности хирургического лечения.
Получается, что первое показание однозначно подпадает под действие вышеуказанного Постановления Правительства, а вот остальные два — не очевидно, поскольку имеют другие названия заболеваний, и еще нужно доказать, что они подпадают под действие указанного постановления.
Тогда гражданам с этими двумя диагнозами, и нуждающимися в препарате В. придется искать иные правовые основания для получения необходимого лекарства бесплатно.
1Постановление Правительства РФ от 26.04.2012 N 403 (ред. от 04.09.2012) "О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента" (вместе с "Правилами ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента")
5http://grls.rosminzdrav.ru/grls.aspx?s=вентавис